ニュースリリース

大鵬薬品工業株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：小林将之、以下「大鵬薬品」）とその子会社 Taiho Oncology, Inc.（本社：米国ニュージャージー州、President & CEO：Peter Melnyk、以下「大鵬オンコロジー」）は、骨髄異形成症候群（MDS）または慢性骨髄単球性白血病（CMML）患者さんを対象に、経口azacitidine-cedazuridine配合剤（開発コード：ASTX030、以下「本剤」）を評価するAZTOUND試験（以下「本試験」）の結果が、2026年12月12日から15日まで米国ニューオーリンズで開催される第68回米国血液学会（ASH）年次総会で口頭発表されることをお知らせします。

本試験の第III相単剤療法パートについては、総投与サイクルAUC 0-24（投与後0～24時間の血中濃度時間曲線下面積）について、azacitidine-cedazuridine経口投与時とazacitidine皮下投与時のazacitidine曝露量の比として評価した主要評価項目を達成したことを発表しています。安全性プロファイルは、皮下投与時のazacitidineと同様でした。

本試験結果に基づき、大鵬オンコロジーは、MDSまたはCMMLの成人患者さんに対する経口治療レジメンとして、本剤の承認を求める新薬承認申請を米国食品医薬品局（FDA）に提出する予定です。

「私たちは、本剤の薬物動態学的曝露に関する最新の知見を発表するとともに、本剤の承認取得に向けた取り組みを引き続き進め、この治療選択肢をMDSまたはCMMLの患者さんへ届けられることを期待しています。治療負担の軽減に寄与する可能性のある経口治療を含め、血液がん患者さんのニーズに応える治療法の開発に取り組んでいます」と、大鵬オンコロジーのChief Medical OfficerであるHarold Keer、MD、PhDは述べています。

AZTOUND試験 第I相および第II相単剤療法パート
有効性に関する統合解析の対象は、第I相において第II相推奨用量（RP2D）に近いazacitidine/cedazuridineの用量 （136mg / 20mg、140mg / 20mgまたは144mg / 20mg）、および第II相においてRP2D （140mg / 20mg）の本剤を投与されたMDS患者さん45例でした。

患者さんの年齢中央値は73歳で、RP2Dまたはこれに近い用量で中央値6サイクルの治療を受けました。治療期間中央値は5.7カ月、追跡期間中央値は25.6カ月（範囲：19-33カ月）でした。全奏効率^※は44.4％（95％信頼区間：29.6-60.0）であり、International Working Group 2006 奏効基準に基づく完全奏効は9例（20.0％）でした。全生存期間中央値は未到達でした（95％信頼区間：21.6カ月-評価不能）。
※全奏効率とは、完全奏効（CR）、部分奏効（PR）、骨髄完全寛解（mCR）または血液学的改善（HI）が得られた患者さんの割合です。

AZTOUND試験 第III相単剤療法パート
現在実施中の無作為化クロスオーバー第III相単剤療法パートでは、MDSまたはCMML患者さんを対象に、本剤の経口投与時とazacitidine皮下投与時のazacitidine曝露量を評価しています。最適なazacitidine曝露量を得るため、本剤を体表面積（BSA）に基づき、低BSA群、中BSA群および高BSA群に対して、それぞれazacitidine/cedazuridineとして105mg / 20mg、140mg / 20mgおよび175mg / 20mgを投与しました。

83例を対象としたAUC同等性解析において、主要な薬物動態評価項目である幾何平均比は95.2％（90％信頼区間：86.5-104.7）であり、本試験は主要評価項目を達成し、本剤経口投与とazacitidine皮下投与とのAUC同等性が確認されました。

ベースラインからのLINE-1（long interspersed nuclear elements-1）脱メチル化率に基づく解析では、本剤の経口投与とazacitidine皮下投与で同様の脱メチル化プロファイルが認められました。

71例を対象とした安全性解析では、治療期間中央値は1.6カ月でした。安全性プロファイルは、既知のazacitidineの安全性プロファイルと同様でした。治療下で発現した有害事象（TEAE）は患者さんの92％に認められ、うちグレード3以上のTEAEは68％でした。グレード3以上の主なTEAEは、貧血（24％）および好中球減少症（20％）でした。重篤な有害事象は患者さんの34％に認められ、主に発熱性好中球減少症（9％）および肺炎（6％）でした。新たな安全性シグナルは認められませんでした。

臨床での有効性を含む第III相試験のその他の評価項目については、試験の継続に伴い評価される予定です。

演題名：Pooled Phase 1/2 Efficacy and Phase 3 Pharmacokinetic (PK), Pharmacodynamic (PD), and Safety Analyses of ASTX030 (Oral Azacitidine-Cedazuridine)
発表者：Guillermo Garcia-Manero, MD, Chair Ad Interim, Department of Leukemia, Division of Cancer Medicine, The University of Texas MD Anderson Cancer Center
セッション名：637. Myelodysplastic Syndromes: Clinical and Epidemiological
発表形式：口頭発表
セッション日時：2026年12月14日 10時30分～12時00分（現地時間）
発表時間：2026年12月14日 11時45分（現地時間）
会場：MCCNO - Great Hall AD

AZTOUND試験の第III相単剤療法パートは、MDSまたはCMMLの成人患者88例を対象とした、無作為化オープンラベルクロスオーバー試験です。主要評価項目として、総投与サイクルAUC 0-24（投与後0～24時間の血中濃度時間曲線下面積）曝露量を評価しました。

※AZTOUND試験: A Multi-phase, Pharmacokinetics, Safety, and Efficacy Study of ASTX030 (Azacitidine and Cedazuridine) as Monotherapy in Subjects With Myeloid Neoplasm or in Combination With Venetoclax in Subjects With AML (AZTOUND Study)

本剤は、DNAメチル基転移酵素阻害剤であるazacitidineと、azacitidineが分解されることなく体内で活性を維持できるよう作用するシチジンデアミナーゼ阻害剤であるcedazuridineを組み合わせた経口剤です。
本剤は開発中の治験薬であり、いかなる規制当局からも承認を取得していません。
本剤は、大鵬オンコロジーおよびその親会社である大鵬薬品により開発されています。

骨髄異形成症候群（MDS）は、造血幹細胞の異常によって生じる多様な疾患群です。米国では毎年約1万～1.5万人の新規患者が発生すると推定されていますが、実際には診断されていない症例も多いと考えられています^1,2,3。これらの症例の約3分の1は、急性骨髄性白血病（AML）へ移行する可能性があります^4,5。

慢性骨髄単球性白血病（CMML）は、骨髄および血液中に異常な単球が蓄積することを特徴とするクローン性造血器悪性腫瘍です。米国では年間約2,000例の新規患者が診断されています^6,7。CMML患者の約15～30％は、急性骨髄性白血病（AML）へ移行する可能性があります⁸。

大鵬薬品は、大塚ホールディングス株式会社の事業会社で「私たちは人びとの健康を高め　満ち足りた笑顔あふれる　社会づくりに貢献します。」を企業理念とし、「がん」、「免疫関連疾患」の２領域に注力する研究開発型のスペシャリティファーマです。特にがん領域においては、国内におけるリーディングカンパニーの一つとして知られており、グローバル化も積極的に推進しています。がん領域以外におきましても生活の質の向上に貢献できる製品を販売しています。また、コンシューマーヘルスケア事業でも生活者志向を第一に愛情豊かな暮らしを支える商品作りに注力しています。大鵬薬品の詳細については、https://www.taiho.co.jpをご参照ください。

大鵬オンコロジーのミッションは、がん患者さん、そのご家族そして介護者の生活を改善することです。同社はさまざまながん種に対する経口抗がん剤の開発と販売に注力しています。大鵬オンコロジーは固形がんおよび血液がんをターゲットとする低分子の臨床候補化合物の強固なパイプラインを持ち、さらに前臨床段階においても候補化合物を有しています。大鵬オンコロジーは、大塚ホールディングスの一員である大鵬薬品の子会社です。米国ニュージャージー州プリンストンに本社を置き、大鵬薬品のヨーロッパ（スイス連邦、ツーク州）とカナダ（オンタリオ州オークビル）における事業運営を統括しています。
大鵬オンコロジーの詳細については、https://www.taihooncology.com/us をご参照ください。

1. American Cancer Society. Key Statistics for Myelodysplastic Syndromes (MDS). Accessed August 9, 2026. https://www.cancer.org/cancer/types/myelodysplastic-syndrome/about/key-statistics.html
2. Leukemia & Lymphoma Society. Facts and Statistics Overview. 2023. Available from: https://www.lls.org/facts-and-statistics/facts-and-statistics-overview. Last accessed: September 2026
3. Gorak EJ, Otterstatter M, Baghdadi TA, et al. Discordant pathologic diagnoses of myelodysplastic neoplasms and their implications for registries and therapies. Blood Adv. 2023;7(20):6120-6129. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37552083/.
4. Volpe VO, Garcia-Manero G, Komrokji RS. SOHO State of the Art & Next Questions: Myelodysplastic Syndromes: A New Decade. Clinical Lymphoma Myeloma and Leukemia. 2022;22(1):1-16. https://doi.org/10.1016/j.clml.2021.07.031.
5. Dan C, Chi J, and Wang L (2015). Molecular mechanisms of the progression of myelodysplastic syndrome to secondary acute myeloid leukaemia and implication for therapy. Annals of Medicine, 2015;47(3):209–217. https://doi.org/10.3109/07853890.2015.1009156
6. Biology Insights. How Rare Is Chronic Myelomonocytic Leukemia (CMML)? December 2025. Available from: https://biologyinsights.com/how-rare-is-chronic-myelomonocytic-leukemia-cmml/. Last accessed: September 2026.
7. Recent Trends in SEER Age-Adjusted Incidence Rates, 2001-2023. 2026 Apr 22. [updated: 2026 Jun 22]. Available from: https://seer.cancer.gov/statistics-network/explorer/. Last accessed: September 2026.
8. American Cancer Society. Key Statistics About Chronic Myelomonocytic Leukemia (CMML). Revised March 7, 2025. Accessed August 26, 2025. https://www.cancer.org/cancer/chronic-myelomonocytic-leukemia/about/key-statistics.html.